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Terapias génicas

Terapias génicas dirigidas al MECP2. De hecho, esto se puede lograr de diferentes formas. Una forma es mediante la activación de la copia sana pero silenciosa de MECP2 que está latente en el cromosoma X inactivo. Otra forma es a través de la entrega de copias sanas del gen MECP2 a través de la terapia génica.

Pero también hay otra manera de lograr el objetivo en el gen MECP2-a nivel del ARN (Ac. Ribonucleico). Una novedosa tecnología llamada Spliceosome-mediated ARN trans-splicing (empalme-SMaRT) permite la reparación de la proteina MeCP2 en el ARN que codificará la proteina un gen MECP2 sin anomalías. 
Es una forma nueva de acercarse a la esencia genética del síndrome de Rett, razón por la cual Stuart Cobb, de la Universidad de Glasgow trabaja en SMaRT, la sustitución de proteína MeCP2, que es otra estrategia potencialmente curativa, en lugar de la entrega de genes, este enfoque proporciona la proteína que codifica el gen MECP2 normal. Con el fin de entregar la proteína MeCP2 en el cerebro hay que penetrar en la barrera hematoencefálica (BBB), la interfaz de protección dinámica que separa el cerebro del sistema circulatorio y protege el sistema nervioso central de los productos químicos potencialmente nocivos, en tanto que mantiene la regulación del transporte de moléculas esenciales y un ambiente estable.Terapias génicas dirigidas al MECP2. De hecho, esto se puede log rar de diferentes formas. Una forma es mediante la activación de la copia sana pero silenciosa de MECP2 que está latente en el cromosoma X inactivo. Otra forma es a través de la entrega de copias sanas del gen MECP2 a través de la terapia génica.

Pero también hay otra manera de lograr el objetivo en el gen MECP2-a nivel del ARN (Ac. Ribonucleico). Una novedosa tecnología llamada Spliceosome-mediated ARN trans-splicing (empalme-SMaRT) permite la reparación de la proteina MeCP2 en el ARN que codificará la proteina un gen MECP2 sin anomalías. 
Es una forma nueva de acercarse a la esencia genética del síndrome de Rett, razón por la cual Stuart Cobb, de la Universidad de Glasgow trabaja en SMaRT, la sustitución de proteína MeCP2, que es otra estrategia potencialmente curativa, en lugar de la entrega de genes, este enfoque proporciona la proteína que codifica el gen MECP2 normal. Con el fin de entregar la proteína MeCP2 en el cerebro hay que penetrar en la barrera hematoencefálica (BBB), la interfaz de protección dinámica que separa el cerebro del sistema circulatorio y protege el sistema nervioso central de los productos químicos potencialmente nocivos, en tanto que mantiene la regulación del transporte de moléculas esenciales y un ambiente estable.

http://reverserett.org/attacking-rett-where-it-lives-more-funding-awarded/

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